Впервые под ред. опасной мутации в ДНК зародыша в утробе

Ученые из Университета штата Пенсильвания впервые удалось изменить опасные мутации ДНК эмбрионов в утробах беременных мышей. Как сообщили в природе лекарство, это помогло предотвратить раннюю смерть мышей из-за повреждения печени.

У эмбрионов из-за мутации в гене ФА разработала тирозинемия - невозможность разрушить молекулы тирозина. В результате, в клетках печени начинают появляться ядовитые fumarylacetoacetate убивает печень. Как правило, носители мутаций в Фах, при отсутствии лечения, умирают в первые дни или месяцы жизни.

Чтобы повысить точность редактирования генома, ученые использовали геномные редактор системы CRISPR/Cas9 в фермент и BE3, который превращает один тип из "букв" ДНК в другой. Комплексный подход позволил исправить ген-ФА в большинстве клеток эмбрионов и вырастить здорового ребенка мышей, не нуждающихся в постоянной терапии. Их печень составляет около 60% состояла из клеток с нормальной версией гена.

Категория: Здоровье