Генная терапия может помочь с редкой неизлечимой болезни мозга

Применение генной терапии все еще находится в стадии развития плода может спасти будущее ребенка с врожденным заболеванием мозга, которое вызывает судороги, потеря памяти, проблемы с обучением, речью и невозможность чувствовать боль. Об этом сообщают ученые из University of North Carolina.

Это синдром Анджелина. Может диагностировать первом триместре беременности, тем не менее, вылечить или предотвратить развитие синдрома до недавнего времени не удавалось.

У детей присутствует слизистой оболочки материнского экземпляра гена UBE3A, что «отключить» мой отец копию. Или ребенок в принципе не имеет этого гена.

Ученые предложили исправить этот дефект с помощью технологии редактирования генома CRISPR. В организме плода, уже родился ребенок, или даже взрослый, вы должны ввести безвредный вирус, который несет информацию о вредоносных гена. Когда вирус находится, происходит обрезка и уничтожение гена. Впоследствии, ученые вводят рабочую копию гена, чтобы заполнить пробел, после чего, как ожидают ученые, болезнь не будет развиваться.

Категория: Здоровье